Con il termine di terapie avanzate, tecnicamente chiamate ATMP (Advanced Therapy Medicinal Product), si indicano quelle terapie o farmaci innovativi che si differenziano dai farmaci più “classici” perché non si basano su molecole prodotte per sintesi chimica bensì su DNA o RNA, cellule e tessuti. Secondo il Senatore Daniele Manca (che probabilmente verrà ricandidato a Palazzo Madama) “queste nuove terapie sarebbero indispensabili per tante famiglie, e richiedono nuove regole per la finanza pubblica”.
MA, CHE COSA SONO LE TERAPIE GENICHE?
Si tratta di inserire i geni come dei veri e propri farmaci: in alcuni casi si può inserire materiale genetico, come DNA o RNA, all’interno di una cellula umana, allo scopo di prevenire o combattere una malattia. Questi farmaci speciali sono attualmente utilizzati prevalentemente per curare malattie rare, ad oggi, causate da problemi in specifici geni, ma sono in fase di studio terapie genetiche per la prevenzione e il trattamento di numerose altre patologie: tumori, malattie infettive, diabete, malattie cardiovascolari.
L’idea di utilizzare i geni per prevenire o curare le malattie nasce con lo sviluppo delle tecniche di biologia molecolare e ricombinazione del DNA che permettono di intervenire a livello del materiale genetico delle cellule, eliminando e inserendo geni.
La terapia genica è molto diversa da quelle classiche, basate su farmaci o chirurgia: si tratta di lavorare a livello di DNA per sostituire o bloccare un gene “malato”, inserirne uno mancante oppure rendere le cellule più visibili al sistema immunitario.
